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新病毒基因療法 遺傳疾病痊愈有望

【台灣醒報記者蔡岳宏綜合報導】下一代基因編輯技術問世,可望成為遺傳疾病新療法。美國希望之城國家醫學中心的團隊利用相關病毒作為基因載體,注射進入人體血球或組織細胞內,將有缺陷的基因替換成正常基因。研究員柯特吉博士表示,將病毒注射進人體的想法,乍聽之下相當奇怪,但腺相關病毒是人類常見無害感染源,是很有效率的基因編輯工具,能帶來終生有效的治療效果。

腺相關病毒(AAV)屬於小病毒科,為人類中常見的感染源,AAV不能獨立複製,因此AAV感染人體並不會造成症狀或疾病。藉由基因改造過的AAV,能感染多種細胞,可在生物體內長時間表達基因,且不會引起明顯的免疫反應。因此,AAV已經成為了極具潛力的基因轉殖工具。

根據《科學日報》報導,該研究團隊利用一種源自血液幹細胞的腺相關病毒,作為基因載體攜帶一段正常基因,並成功且有效率的進入目標細胞核內,利用一種名為同源重組的機制,成功置換掉損毀的基因。該團隊的突破在於,替換基因過程中,不須外加剪輯DNA酵素,且置換區域附近的基因並無發生毀損,操作過程方便,結果精準且有效率。

「我們成功置換了幹細胞、成熟細胞,包括人體的肝和肌肉細胞的基因。」高汀博士向《Tunisiesoir》表示,他們的腺相關病毒基因療法展現高效率,具有運用於治療遺傳疾病的潛力,包括鐮刀型貧血症、血友病等病,有希望帶來終生有效的基因治療效果。但實際臨床效果需更多研究,因為可能面臨的問題有,病毒遭人體排斥,造成治療效果短暫、實際基因替換效率不佳、攜帶基因大小受限等因素。

詹皇51分新高白搭 勇士OT擊潰騎士率先開胡

「勇騎大戰」連續4年在NBA總冠軍賽上演,首戰勇士於主場迎戰騎士,2支頂尖球隊激烈攻防,持續將比分反超對手,最後更殺入OT延長賽,騎士「小皇帝」詹姆士(LeBron James)狂轟51分,也創下個人季後賽得分新高,勇士則是靠著「咖哩小子」柯瑞(Stephen Curry)飆進5顆三分砲,更繳出全隊最高29分,加上杜蘭特(Kevin Durant)貢獻26分,終場勇士就以124比114分擊敗騎士,率先搶下NBA總冠軍賽首勝。

NBA季後賽進入最終總決賽,第一戰東冠騎士作客西冠勇士甲骨文球場,此役騎士「愛神」洛夫(Kevin Love)回歸,分攤詹皇得分壓力,反觀勇士伊古達拉(Andre Iguodala)持續缺陣,團隊仍然無法擺出「死亡五小」陣容,以四巨頭迎戰騎士精銳。

騎士末節改變陣容,換上替補格林(Jeff Green)與柯佛(Kyle Korver),2人分別飆進三分外線,加上詹皇精采的切入,個人得分飆破40大關,也順利幫助騎士逆轉超前,但勇士格林(Draymond Green)與咖哩馬上補進2發三分砲,勇士再度拿回領先優勢,不過詹皇突破切入幫助球隊反超,隨後雙方激烈交手,倒數不到5秒時,神經刀搶下籃板卻錯過絕殺出手機會,讓雙方以107比107平手,殺進延長賽。

延長賽一開局,勇士馬上打出一波7比0攻勢,加上格林(Draymond Green)與湯普森(Klay Thompson)接連3分砲,再度將優勢擴大至雙位數10分,騎士眼看無力回天,加上湯普森(Tristan Thompson)疑似惡意出肘遭到驅逐出場,最終勇士就以124比114擊敗對手,收下NBA總冠軍賽首勝。

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